体内基因组“编辑”技术治疗血友病小鼠  

In vivo Genome Editing Restores Haemostasis in AMouse Model of Haemophilia

作　　者：黄甜[1] 

机构地区：[1]中国农业大学农业生物技术国家重点实验室

出　　处：《农业生物技术学报》2011年第4期668-668,共1页Journal of Agricultural Biotechnology

摘　　要：在小鼠诱导多能干细胞中,利用基因特异的打靶技术可以减少插入突变的风险以及内源调控元件丢失造成的损失,但是这项技术在很多遗传疾病造成的器官损伤上是不可行的,例如肝脏,它是合成凝血因子的主要器官,其中一种遗传疾病B型血友病是由F9基因编码的凝血因子Ⅸ缺陷造成的,许多患者的凝血因子Ⅸ含量低于正常含量（5000ng/mL）的1%.

关 键 词：血友病 基因组 技术 小鼠 凝血因子Ⅸ 治疗 编辑 体内 

分 类 号：Q78[生物学—分子生物学]