抗胸腺细胞球蛋白／抗淋巴细胞球蛋白治疗345例重型再生障碍性贫血患者的长期随访研究  

A long-term follow up study on 345 severe aplastic anemia patients treated with antithymocyte globu-lin/lymphoglobulin

作　　者：邵英起 李星鑫 葛美丽 施均 张静[1] 黄金波 黄振东 聂能 郑以州 

机构地区：[1]中国医学科学院、北京协和医学院血液学研究所、血液病医院,天津

出　　处：《中华血液学杂志》2013年第1期30-35,共6页Chinese Journal of Hematology

摘　　要：目的评价抗胸腺细胞球蛋白（ATG）／抗淋巴细胞球蛋白（ALG）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）患者的近期疗效及长期生存情况。方法分析1982年12月至2011年6月接受ATG／ALG治疗的345例SAA患者3个月及6个月疗效，长期随访并应用Kaplan—Meier法分析其5年总生存（0s）率。结果345例患者中非极重型AA（mSAA）184例，极重型AA（VSAA）161例。中位随访时间为44．0（0．5～244．0）个月。本组患者3个月及6个月总有效率分别为29．9％及45．4％，mSAA患者3个月及6个月总有效率分别为39．2％和55．6％，显著高于VSAA患者的19．6％和34．0％（P值均〈0．01）。不同种属来源的ATG／ALG治疗SAA患者疗效间差异无统计学意义，兔源ATG中，德国Fresenius制剂（rATG—F）组3个月（10．6％）和6个月（25．5％）总有效率显著低于法国Sangstat制剂（rATG—S）组（36．6％和56．6％）（P值均〈0．01）。Kaplan—Meier法估计所有患者5年0s率为61．7％（95％CI55．4％-68．0％），其中mSAA患者5年0s率为71．0％（95％CI62．9％-79．1％），显著高于VSAA患者的50．4％（95％C140．1％-60．7％）（P〈0．01）。2007年后实施治疗的VSAA患者5年0s率为73．7％（95％CI52．2％～95．2％），与mSAA患者的89．7％（95％C179．5％～99．9％）比较差异无统计学意义（P=0．240）。接受ATG／ALG联合环孢素（CsA）治疗的患者5年0s率为64．8％（95％CI57．9％-71．7％），显著高于单用ATG／ALG治疗者[32．6％（95％CI15．7％。49．5％）]（P〈0．01）。加用重组人G—CSF（rhG—CSF）并不能提高患者5年0s率。rATG—S组患者5年0s率为66．1％（95％c，55．8％～76．4％），显著高于rATG-F组患者[46．6％（95％C135．9％～57．3％）]（P〈0．01）。结论①mSAA患者近期及远期疗效均优于VSAA患者，2007年后实施治疗VSAA患者长期生存接近mSAA患者；②rATG—S近期及远期疗�Objective To assess the short term curative efficacy and long-term survival outcomes of severe aplastic anemia patients following antithymocyte globulin/lymphoglobulin （ATG/ALG） with or without cyclosporine （CsA）. Methods A total of 345 cases hospitalized in our hospital between December 1982 and June 2011 were enrolled into this study. We assessed the response rates 3 and 6 months after ATG/ALG, and estimated the overall survival （OS） by Kaplan-Meier method for this cohort of patients. Results The cohort of 345 patients was routinely followed-up with a median follow-up of 44.0 （ range, 0.5 - 244.0） months. The response rates at 3 and 6 months were 29.9% and 45.4%, respectively. The differences in response rates at both 3 （39.2% vs 19.6%, P 〈 0.01） and 6 months （55.6% vs 34.0%, P 〈 0.01 ） between 184 non-se- vere aplastic anemia （mSAA） and 161 very severe aplastic anemia（VSAA） were statistically significant. The response rates among the different ATG preparations were comparative; but 3-（ 10. 6% ） and 6-month（25.5%） responses produced by rATG-Fresenius were significantly inferior to those by rATG-Sangstat （36.6% and 56.6%, respectively） （all P 〈0.01）. The 5-year OS was 61.7% （95% CI 55.4% - 68.0% ） for the entire cohort of patients, and 5-year OS for mSAA patients [71.0% （95% CI 62.9% - 79.1% ） ] was superior to that of VSAA patients [ 50.4% （95% CI 40.1% -60.7% ）, P 〈 0.01 ] ; but for the patients treated from 2007, the difference of OS in the last 5 years between VSAA and mSAA was not sig- nificant [73.7% （95% C152.2%-95.2%） vs 89.7% （95% C179.5% -99.9%）; P=0.24]. Our study also confirmed the superiority of ATG/ALG ＋ CsA regimen [64.8% （95% CI 57.9% -71.7% ） ] over ATG/ALG alone [32.6% （95% CI 15.7% -49.5% ） ~ with regard to 5-year OS （P 〈0.01 ） ; but the addition of recombinant human granulocyte colony-stimulating factor （rhG-CSF） to ATG/ALG had no benefit in terms of OS. rATG-S produced significantly better 5-year

关 键 词：抗胸腺细胞球蛋白 抗淋巴细胞血清 贫血 再生障碍性 预后 

分 类 号：R556.5[医药卫生—血液循环系统疾病]