关于特发性肺纤维化临床试验主要终点的争议  

作　　者：代静泓[1] 蔡后荣[1] 

机构地区：[1]南京大学医学院附属鼓楼医院呼吸科,210008

出　　处：《中华结核和呼吸杂志》2013年第7期534-536,共3页Chinese Journal of Tuberculosis and Respiratory Diseases

基　　金：南京市医学科技发展重点项目（ZKX08023）

摘　　要：特发性肺纤维化（idiopathicpulmonaryfibrosis，IPF）约占特发性间质性肺炎的50％～60％，诊断后IPF患者中位生存期约2～5年，五年存活率〈20％，目前尚无有效的治疗药物。近10余年来，在世界范围内陆续开展了较多的随机对照临床试验（RCT），探索治疗IPF的新药物。在这些已经完成的IPF临床试验中，曾使用了不同的主要终点（primaryend．points）”。在临床试验中，选择何种指标作为主要终点，对于干预措施与疗效之间的因果关联推断具有十分重要的作用。在IPF临床试验中，如何选择合适的、有临床意义的主要终点存在不同的观点“，目前尚未达成共识。美国的IPF研究者在临床试验中选择病死率作为主要终点心140居多，而欧洲或其他国家的IPF研究者则多倾向选择替代终点（suogateendpoints）指标（如FVC等）作为IPF临床试验的主要终点”。近期Raghu等”“对过去10年间在IPF临床试验中所采用的主要终点进行分析后提出，

关 键 词：随机对照临床试验 特发性肺纤维化 特发性间质性肺炎 验主 治疗药物 IPF 中位生存期 世界范围 

分 类 号：R563.9[医药卫生—呼吸系统]