小干扰RNA靶向系统的研究进展  

作　　者：李玮婷[1] 张才成[1] 李俊明[1] 

机构地区：[1]南昌大学第一附属医院检验科,南昌330006

出　　处：《广东医学》2013年第17期2728-2730,共3页Guangdong Medical Journal

基　　金：国家自然科学基金资助项目(编号:30901284)

摘　　要：小干扰RNA（small interfering RNA,siRNA）是RNA干扰（RNA interference,RNAi）发挥效应的关键分子,可高效、特异地抑制靶基因的表达,实现转录后的基因沉默.RNAi现象的发现及其研究的不断发展,为探查基因功能和开展基因治疗带来了新的契机.目前,siRNA已被广泛应用于各种人类疾病的基因治疗研究,成为一种具有潜在临床应用价值的有力工具.但作为一种新兴技术,siRNA仍然面临许多问题,如稳定性不理想,在体内的分布和作用缺乏靶向性以及可能存在的脱靶效应等[1].如何实现siRNA在活体内的靶向作用是其在走向临床应用过程中遇到的主要瓶颈之一.本文就近年来有关siRNA靶向表达和靶向递送系统的研究中特异性启动子的应用、siRNA表达调控系统、化学修饰及靶向载体等方面的研究进展作一综述.

关 键 词：小干扰RNA 靶向表达 递送系统 SIRNA表达 临床应用价值 特异性启动子 基因治疗 RNA干扰 

分 类 号：R459.5[医药卫生—治疗学]