减低剂量地西他滨对输血依赖性低危骨髓增生异常综合征的临床疗效  

Lower risk myeiodysplastic syndrome patients with transfusion dependent treated by dose-reduceddecitabine

作　　者：方宝枝[1] 刘真真[1] 何广胜[1] 苗瞄[1] 王秀丽[1] 仇惠英[1] 金正明[1] 唐晓文[1] 韩悦[1] 傅铮铮[1] 马骁[1] 孙爱宁[1] 吴德沛[1] 阮长耿[1] 

机构地区：[1]苏州大学附属第一医院江苏省血液病研究所卫生部血栓与止血重点实验室,215006

出　　处：《中华医学杂志》2013年第40期3189-3192,共4页National Medical Journal of China

基　　金：国家科技支撑计划（2008BA161802）;国家科技重大专项（2008zX09312D26）;江苏高校优势学科建设工程资助项目（PAPD）;江苏省医学重点人才（H201126）;江苏省高校自然科学研究项目（09KJB320015）

摘　　要：目的探讨减低剂量地西他滨对输血依赖性低危骨髓增生异常综合征（MDS）的临床疗效和安全性。方法选取2009年11月至2012年9月苏州大学附属第一医院收治的25例输血依赖性低危[国际预后评分系统（IPSS）评分为低危或中危-1]MDS患者，以减低剂量地西他滨（20mg·m^-2～·d^-1×3d）治疗，评价疗效、不良反应、生存质量和生存率。结果25例低危MDS患者中3例（12％）获完全缓解，4例（16％）脱离成分血输注，8例（32％）达血液学改善，2例（8％）达疾病稳定，总反应率达68％（17／25）。在11例可行细胞遗传学评估的患者中，l例获部分细胞遗传学缓解（eRe）。1V级血液学毒性发生率为48％（12／25），Ⅲ～Ⅳ级感染发生率为20％（5／25），无Ⅲ～Ⅳ级出血、Ⅲ-Ⅳ级恶心呕吐和Ⅲ一Ⅳ级肝功能损伤。治疗前Kamofsky活动状态评分（KPS）分值为47±16，治疗后KPS分值升高，为66-4-22（P=0．001）。治疗后更多患者预后改善，基于世界卫生组织（WHO）分类的预后评分系统（WPSS）≤1或美国MDAnderson肿瘤中心（MDACC）预后积分≤7的比例显著升高（44％比16％，P=0．031；64％比8％，P=0．022）。中位随访时间467d（14—881d），随访期间2例死亡，死亡时间分别在减低剂量地西他滨治疗后的第14和156天。IPSS评分低危组和中危．1组治疗后第100天的预期生存率分别为100％和95．2％，第600天的预期生存率分别为100％和90．5％。结论减低剂量地西他滨可以改善低危MDS患者的输血依赖，严重血液学毒性和早期病死率的发牛率低．改善预后．可能延长牛存期。Objective To evaluate the efficacy and safety of dose-reduced decitabine for the lower risk myelodysplastic syndrome （MDS） patients with transfusion dependent. Methods Twenty-five cases of lower risk （low or intermediate-1 risk in IPSS risk group） MDS patients with transfusion dependence from November 2009 to September 2012 were treated by dose-reduced decitabine （20 mg/m2 intravenously once daily for 3 days）. And their efficacy, side effects, quality-of-life and survival rate were evaluated. Results Among them, the responses included complete remission （CR, n = 3, 12% ）, transfusion independence （n =4, 16% ）, hematologic improvement （HI, n =8, 32% ） and stable disease （SD, n =2, 8% ）. And the overall response rate （ORR） was 68% （17/25）. Among 11 cases available for cytogenetic evaluation, 1 achieved partial cytogenetic remission （PRc）. IV grade hematologic toxicity rate was 48% （12/25） and IU - IV grade infection rate 20% （5/25）. No severe hematologic toxicity was observed. After treatment, the Karnofsky performance score （KPS） increased from 47 ± 16 to 66 ± 22 （ P = 0. 001 ） ; more patients werereclassified as WPSS≤ 1 （44%vs 16% , P =0. 031） or MDACC score ≤7 （64% vs 8% , P =0. 022）. The median follow-up time was 467（ 14 - 881 ） d. The 100 and 600-day expected survive rates of low and intermediate -1 risk in IPSS risk group were 100% versus 95.2% and 100% versus 90. 5%. Conclusions Dose-reduced decitabine is wel-tolerated and effective in transfusion dependent MDS patients in IPSS-lower risk. There is a low rate of severe hematologic toxicity and early mortality. It may prolong their survival time.

关 键 词：骨髓增生异常综合征 地西他滨 低危 减低剂量 预后 

分 类 号：R551.3[医药卫生—血液循环系统疾病]