异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血70例的疗效分析  

Outcome of allogeneic hematopoietic cell transplantation （alIo-HSCT） for 70 cases of severe aplastic anemia

作　　者：陈欣[1] 魏嘉璘[1] 黄勇[1] 何祎[1] 杨栋林[1] 姜尔烈[1] 马巧玲[1] 庞爱明[1] 张荣莉[1] 姚剑峰[1] 周卢琨[1] 林小婷[1] 申昱妍 杨欣[1] 王钊[1] 冯四洲[1] 韩明哲[1] 

机构地区：[1]中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所血液病医院,天津300020

出　　处：《中华器官移植杂志》2014年第2期106-111,共6页Chinese Journal of Organ Transplantation

基　　金：卫生部卫生行业科研专项（201202017）;天津市应用基础及前沿技术研究计划（10JCYBJC13100）

摘　　要：目的评价异基因造血干细胞移植（allo_HSCT）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）患者的疗效。方法回顾性分析单中心2003年1月至2012年12月接受alIo_HSCT的70例SAA患者的临床资料。其中男性40例，女性30例，患者中位年龄为20岁（5-41岁）。51例接受HLA匹配同胞供者allo-HSCT（MSDallo-HSCT），其中20例行骨髓移植（BMT），输注CD34＋细胞中位数为3．46×106／kg；31例行外周血干细胞移植（PBSCT），输注CD34＋细胞中位数为3．22×106／kg。19例接受替代供者allo-HSCT（ADallo-HSCT），其中10例行BMT，输注CD34＋细胞中位数为3．10×106／kg；9例行PBSCT，输注CD34’细胞中位数为4．90×106／kg。结果70例移植后均获得造血重建，中位随访时间为35．5个月（1～119个月），预期5年总体存活率（0s）为（79．0±5．1）0A。51例MSDallo-HSCT受者移植后15例发生急性移植物抗宿主病（GVHD），10例发生慢性GVHD，6例发生移植物排斥反应；51例中死亡7例，5年OS为（85．0±5．4）％。19例ADallo-HSCT受者移植后12例发生急性GVHD，7例发生慢性GVHD，1例发生移植物排斥反应；19例中死亡7例，5年OS为（63．2±11．1）％。多因素分析结果显示：行PBSCT（P=0．049）、移植后发生严重（II～Ⅳ度）急性GVHD（P=0．025）、严重感染（侵袭性真菌病或巨细胞病毒）（P=0．05）显著降低SAA患者allo-HSCT后疗效。结论Allo-HSCT是治疗sAA患者的有效手段，尤其MSDallo-HSCT疗效显著，但在无HLA匹配同胞供者的SAA患者中也可选择ADallo-HSCT作为替代治疗。采用BMT能有效预防移植后严重（II～Ⅳ度）急性GVHD及严重感染（侵袭性真菌病或巨细胞病毒），对于提高SAA患者allo-HSCl了宁效至关重要。Objective To evaluate the efficacy of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation （allo-HSCT） for severe aplastic anemia （SAA）. Method The clinical data of 70 cases of SAA receiving allo-HSCT from January 2003 to February 2012 were retrospectively analyzed. There ere 40 males and 30 females with median age of 20 （5-41） years old. Fifty-one patients received HLA-matched sibling donor （MSD） allo-HSCT, and 19 patients received alternative donor（AD） alIo- HSCT. Of 51 patients receiving MSD allo-HSCT, 20 patients were subjected to bone marrow transplantation （BMT）, and 31 patients to peripheral blood stem cell transplantation （PBSCT）. The median reinfusion quantity of CD34＋ was 3. 46 （2. 00-4. 80） × 106/kg in BMT, and 3. 22 （1.27- 5.98） ×106/kg in PBSCT. Of patients receiving AD allo-HSCT, 10 patients were subjected to BMT, and 9 to PBSCT. The median reinfusion quantity of CD34＋ was 3. 10 （2. 11 -4. 38）× 106/kg in BMT, and 4. 90 （2. 08- 6. 88） ×106/kg in PBSCT. Result Hematopoiesis reconstitution was achieved in all 70 patients, median follow-up time was 35.5 （1-119） months, and prospective overall survival （OS） for 5 years was （79. 0 ± 5.1） %. Of the patients receiving MSD allo-HSCT, acute graft- versus-host disease （aGVHD） occurred 16 cases, chronic GVHD （cGVHD） in 10 cases, and graft rejection （GR） in 6 cases. There were 7 deaths. OS for 5 years was （85.0± 5.4）%. In the patients receiving AD allo-HSCT, aGVHD occurred in 12 cases, cGVHD in 7 cases, and GR in one case. There were 7 deaths. OS for 5 years was （63.2 ± 11.1）%. Multiplicity analysis revealed that PBSCT （P= 0. 049）, severe （[I-IV） aGVHD （P = 0. 025） and severe infection （invasive fungal disease or cytomegalovirus） （P = 0. 05） could reduce the efficacy of allo-HSCT for SAA significantly. Conclusion Allo-HSCT is an effective therapy for patients with SAA, especially those receiving MSD allo-HSCT. AD allo-HSCT might be feasible for SAA patients

关 键 词：再生障碍性贫血 重型 造血干细胞移植 异基因 供者 同胞 

分 类 号：R457.7[医药卫生—治疗学]