西罗莫司治疗淋巴管肌瘤病专家共识(2018)  

Consensus Statement: sirolimus (rapamycin) as therapy for lymphangioleiomyomatosis (2018)

作　　者：中华医学会呼吸病学分会间质性肺疾病学组/淋巴管肌瘤病共识专家组/中国医学科学院罕见病研究中心/中国研究型医院学会罕见病分会 徐凯峰[2] 金美玲[3] 刘杰 欧阳若芸 田欣伦[2] 张波[2] 张宏冰[6] Interstitial Lung Disease Group/Chinese Thoracic Society/Chinese Medical Association/ Expert Consensus Group of Lymphangioleiomyomatosis/Rare Diseases Research Center/Chinese Academy of Medical Sciences/Rare Diseases Society/Chinese Research Hospital Association

机构地区：[1]不详 [2]中国医学科学院北京协和医院,北京100730 [3]复旦大学附属中山医院 [4]广州呼吸健康研究院 [5]中南大学湘雅二医院 [6]中国医学科学院基础医学研究所

出　　处：《中华结核和呼吸杂志》2019年第2期92-97,共6页Chinese Journal of Tuberculosis and Respiratory Diseases

基　　金：国家重点研发计划(2016YFC0901502);北京市科技计划(Z151100003915126).

摘　　要：淋巴管肌瘤病(lymphangioleiomyomatosis,LAM),又称淋巴管平滑肌瘤病,是一种以双肺弥漫性囊性变为主要特征的、罕见的多系统低度恶性肿瘤性疾病,主要发生于女性。LAM可导致肺功能逐渐下降,并可反复发生气胸、乳糜胸等并发症。近年来的研究发现,TSC1/TSC2基因突变是LAM发病中的关键机制,并研发了第一个治疗LAM的靶向治疗药物西罗莫司(又称雷帕霉素)。本共识内容包括西罗莫司治疗LAM的适应证、安全性和临床使用的建议。

关 键 词：靶向治疗药物 淋巴管肌瘤病 西罗莫司 淋巴管平滑肌瘤病 专家 LAM 肿瘤性疾病 低度恶性 

分 类 号：R681[医药卫生—骨科学]