β地中海贫血的基因调控治疗  

作　　者：孟哲[1] 

机构地区：[1]中山医科大学孙逸仙纪念医院儿科,广东广州510120

出　　处：《国外医学（儿科学分册）》2002年第3期116-118,共3页Foreign Medical Sciences（Section of Pediatrics)

摘　　要：β地中海贫血是一种常见的单基因遗传病。理论上,本病是基因治疗的最理想模型,广义基因治疗可分为基因矫正治疗和基因调控治疗。前一种方法临床应用存在种种困难,后者是从基因水平调控细胞中某些原已静止或有缺陷的基因表达,以达到改善临床症状的目的。目前处于研究阶段的基因调控治疗主要有:药物基因治疗、反义核酸基因治疗、基因工程产品基因治疗三方面。本文就β地中海贫血的基因调控治疗作一综述。

关 键 词：Β地中海贫血 基因调控治疗 基因疗法 基因调控 羟基脲 丁酸类 治疗 

分 类 号：R556[医药卫生—血液循环系统疾病]