美国FDA批准Strensiq用于治疗低磷酸酯酶症  

作　　者：夏训明 

出　　处：《广东药学院学报》2015年第6期708-708,共1页Academic Journal of Guangdong College of Pharmacy

摘　　要：美国FDA于2015年10月23日批准Strensiq（asfotase alfa）用于治疗围产儿、婴儿及青少年低磷酸酯酶症（hypophosphatasia,HPP）,这是FDA批准的第一种低磷酸酯酶症治疗药物,并因此获得突破性疗法认证（breakthrough therapy designation）,并获授予其孤儿药地位。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性、进行性代谢病,患者身体多个系统会出现严重损害,导致残疾和发生可能危及生命的并发症。患者常发生骨盐异常沉积,引起佝偻病和软骨病等。

关 键 词：低磷酸酯酶症 Strensiq 代谢病 骨盐 围产儿 BREAKTHROUGH 碱性磷酸酶 作用机制 

分 类 号：R97[医药卫生—药品]