医药信息  

出　　处：《国际药学研究杂志》2016年第5期1008-1008,共1页Journal of International Pharmaceutical Research

摘　　要：新药研究与开发 替拉生替治疗肌萎缩性侧索硬化症的Ⅲ期临床试验完成患者的入选工作 Cytokinetics公司宣布替拉生替（tirasemtiv）治疗肌萎缩性侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的Ⅲ期临床试验已完成患者的入选工作。共在11个国家81个中心，入选700多名ALS患者，预计2017年下半年完成研究。此试验为多国、随机、双盲、安慰剂对照，入选患者是24个月内可能或确诊为ALS患者，其缓慢肺活量（slow vital capacity，SVC）基线值≥70%。主终点是治疗24周后SVC较基线的改变，在治疗48周时测定次终点，包括SVC较基线降低≥20%或≥50%的时间点等。患者开始2周先用该药250 mg/d，然后随机分为250、375和500 mg/d用药组和安慰剂组，双盲治疗48周，接着是4周的撤药试验，完成全部试验的患者可参加开放的替拉生替扩展研究。该药是新一代骨骼肌激活剂，通过增加对钙的敏感性，选择性地激活快速骨骼肌肌钙蛋白复合体。临床前和早期临床试验中证实，其可增强对神经元输入信号的反应，增强骨骼肌力量，延迟肌肉疲劳发生和减轻肌肉疲劳程度。

关 键 词：医药信息 肌萎缩性侧索硬化症 Ⅲ期临床试验 骨骼肌力量 双盲治疗 安慰剂对照 肌肉疲劳 研究与开发 

分 类 号：R95[医药卫生—药学]