基因编辑在镰状细胞贫血症治疗中的研究进展  

Research progress of gene editing in the treatment for sickle cell anemia

作　　者：肖茹丹 任云晓 张昭军[1,3] 方向东 

机构地区：[1]中国科学院北京基因组研究所基因组科学与信息重点实验室,北京100101 [2]中国科学院大学生命科学学院,北京100049 [3]中国科学院大学中丹学院,北京101408

出　　处：《发育医学电子杂志》2018年第3期141-148,192,共9页Journal of Developmental Medicine (Electronic Version)

基　　金：国家自然科学基金(81700097;81700116;81670109;31471115)

摘　　要：镰状细胞贫血症（sickle-cell anemia,SCD）是血红蛋白遗传缺陷疾病,患者的大部分红细胞呈镰刀状。输血、羟基脲（hydroxyurea,HU）及异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT）等传统的治疗方法因无法根治SCD、供体匮乏、并发症多等原因.

关 键 词：异基因造血干细胞移植 镰状细胞 治疗方法 贫血症 编辑 遗传缺陷 血红蛋白 CELL 

分 类 号：R450[医药卫生—治疗学] R556.61[医药卫生—临床医学]