转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的治疗  

Treatment strategies of patients with transthyretin amyloidosis cardiomyopathy

作　　者：田庄[1] 张抒扬[1] Tian Zhuang;Zhang Shuyang(Department of Cardiology,Peking Union Medical College Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences&Peking Union Medical College,Beijing 100730,China)

机构地区：[1]中国医学科学院,北京协和医学院,北京协和医院心内科,100730

出　　处：《中华心血管病杂志》2020年第1期86-89,共4页Chinese Journal of Cardiology

基　　金：国家重点研发计划(2016YFC0901500,2016YFC0901502)。

摘　　要：转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是由不稳定转甲状腺素蛋白(TTR)沉积于心肌间质所致。ATTR-CM发病率估计不到1%,为罕见病,缺乏早期诊断的方法和有效的治疗措施,严重影响了患者的生活质量并危及生命。肝移植术是最早的有效治疗ATTR-CM的方法,但仍存在术后疾病进展和供体等待的局限性,因此新型药物可为患者提供新的治疗选择。氯苯唑酸(tafamidis)、二氟尼柳(diflunisal)、patisiran和inotersen等作为目前临床治疗ATTR的主流药物,作用机制各不相同。其中氯苯唑酸于2019年5月成为首个美国食品和药物管理局批准用于治疗ATTR-CM的药物。该文针对目前国内外ATTR-CM治疗相关的研究进展进行了归纳总结,以期为我国临床医生提供参考。

关 键 词：心肌疾病 淀粉样变性 治疗结果 

分 类 号：R542.2[医药卫生—心血管疾病]