贯彻精准研发的尼拉帕尼  

作　　者：郭宗儒[1] 

机构地区：[1]中国医学科学院、北京协和医学院药物研究所,北京100050

出　　处：《药学学报》2021年第2期639-642,共4页Acta Pharmaceutica Sinica

摘　　要：新药创制是复杂的智力活动,涉及科学研究、技术创造、产品开发和医疗效果等多维科技活动。每个药物都有自身的研发轨迹,而构建化学结构是最重要的环节,因为它涵盖了药效、药代、安全性和生物药剂学等多维性质。本栏目以药物化学视角,对有代表性的药物的成功构建,加以剖析和解读。尼拉帕尼是一个PARP基因的靶向药物,主要针对BRCA1/2基因突变的卵巢癌和乳腺癌。从构建化学结构和活性评价乃至验证临床适应症等都紧紧瞄准发生BRCA1/2基因突变的PARP靶标,彰显出精准医学的特点。先导物的设计基于参与PARP催化反应的辅酶I的部分结构,优化过程中酶和细胞水平评价化合物的活性则针对突变的蛋白,更重要的是Tesaro公司从默克接手项目后在临床研究的概念验证上,针对BRCA发生突变的患者,因而得以获得良好的治疗效果,美国FDA也因此将尼拉帕尼列入快速通道进行优先审批。

关 键 词：临床适应症 精准医学 智力活动 医疗效果 生物药剂学 新药创制 BRCA 快速通道 

分 类 号：R979.1[医药卫生—药品]