CRISPR/Cas9在人类疾病治疗中的研究进展  

Advances of CRISPR/Cas9 in the treatment of human diseases

作　　者：龚衍吉 刘俊圻 杨文宾[1] Gong Yanji;Liu Junqi;Yang Wenbin(State Key Laboratory of Oral Disease Research,National Oral Disease Clinical Medicine Research Center,Department of Oral and Maxillofacial Surgery,West China Hospital of Stomatology,Sichuan University,Chengdu 610041,China)

机构地区：[1]口腔疾病研究国家重点实验室,国家口腔疾病临床医学研究中心,四川大学华西口腔医院口腔颌面外科,成都610041

出　　处：《中华生物医学工程杂志》2021年第1期98-106,共9页Chinese Journal of Biomedical Engineering

基　　金：四川大学华西口腔医院基础与应用基础研究项目(RD-02-201907)。

摘　　要：成簇规律间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)/CRISPR相关蛋白9(CRISPR-associated protein 9,Cas9)是利用向导RNA(guide RNA,gRNA)引导Cas9蛋白对靶向基因进行修饰的一种基因组定点编辑技术。由于其具有操作简单、特异性高、成本低廉、效率高等特点,一经问世便迅速风靡科研界,成为科学研究的一大利器。随着CRISPR/Cas9技术的不断成熟,其在疾病治疗中的潜力也逐渐被挖掘。本文对CRISPR/Cas9系统的工作原理、在人类疾病治疗中的最新进展和应用前景进行综述,以期为相关基础研究及临床治疗提供新的思路。

关 键 词：CRISPR/Cas9 基因编辑 基因治疗 

分 类 号：Q78[生物学—分子生物学]