造血干细胞移植不同预处理方案治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的比较  

作　　者：魏昂(编译) 

机构地区：[1]首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心

出　　处：《中华医学杂志》2022年第28期2209-2209,共1页National Medical Journal of China

摘　　要：噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)根据病因不同,可以分为原发性HLH(pHLH)和继发性HLH(sHLH)。pHLH通常是由遗传缺陷引起的,这些缺陷导致细胞毒性淋巴细胞功能受损或炎症小体功能失调。异基因造血干细胞移植(allo‑HSCT)是治愈pHLH的重要手段,但既往移植前采用的清髓性预处理方案:马利兰(Bu)和环磷酰胺(Cy),常常伴有严重的药物毒性和高死亡率。既往研究发现,接受清髓性预处理方案的HLH患者,肝静脉闭塞病(VOD)的发生率为18%,早期死亡率为35%。有研究采用了减低剂量预处理方案:阿仑珠单抗、氟达拉滨(Flu)和马法兰(Mel),与化疗方案相关的毒性和早期死亡率非常低,但随之而来的是混合嵌合率和移植物植入失败率高。为了平衡两种不同预处理方案之间的差异,HLH的预处理方案进行了不断调整,但还没有研究对不同预处理方案的结果直接进行比较。该研究分析了不同强度预处理方案组对移植后结果的影响,以确定治疗HLH的一个或多个最佳方案。

关 键 词：预处理方案 马利兰 造血干细胞移植 炎症小体 早期死亡率 移植物 马法兰 遗传缺陷 

分 类 号：R596[医药卫生—内科学]