基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则(二)  

出　　处：《中国医药导刊》2023年第4期367-367,共1页Chinese Journal of Medicinal Guide

摘　　要：(2023年4月)二、试验设计(一)基本考虑我国目前已有多款血源和重组FⅧ、FⅨ制剂、凝血酶原复合物制剂以及非因子类产品用于治疗和预防相应血友病患者出血。但是受限于其半衰期等因素,目前我国血友病患者需要终身不定期或者定期接受这类药物替代治疗。

关 键 词：血友病患者 临床试验设计 技术指导原则 凝血酶原复合物 基因治疗 替代治疗 FⅧ 半衰期 

分 类 号：R554.1[医药卫生—血液循环系统疾病]