基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则(三)  

出　　处：《中国医药导刊》2023年第4期388-388,共1页Chinese Journal of Medicinal Guide

摘　　要：(2023年4月)(二)受试者的选择首先应选择确诊为血友病的患者进入临床试验。根据血友病患者凝血因子活性水平可将血友病分为轻型(>5~40 IU·dL^(-1))、中间型(1~5 IU·dL^(-1))和重型(<1 IU·dL^(-1))。基因治疗血友病临床试验的受试者优先选择出血频率较高的血友病患者(FⅧ<1 IU·dL^(-1),FⅨ≤2 IU·dL^(-1))。

关 键 词：血友病患者 临床试验设计 凝血因子活性 技术指导原则 基因治疗 受试者 优先选择 

分 类 号：R554.1[医药卫生—血液循环系统疾病]