基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则(四)  

出　　处：《中国医药导刊》2023年第4期409-409,共1页Chinese Journal of Medicinal Guide

摘　　要：(2023年4月)(五)对受试者的监测1.有效性相关的监测为证实基因治疗的获益,应对主要疗效终点ABR进行评估。为明确转导基因表达凝血因子的情况,获得凝血因子表达的持续时间和稳定性数据,在受试者接受基因治疗产品治疗后,应结合非临床试验结果,设置合理的凝血因子活性和水平的监测计划。在推测凝血因子水平达到稳定前,可设置较为密集的检测频率,如每周1次或2次;凝血因子水平达到稳定后,可设置适当的检测频率,如每月1次;在治疗后长期随访中,如治疗后2年后,可每半年检测1次,持续5年。

关 键 词：临床试验结果 临床试验设计 凝血因子活性 技术指导原则 检测频率 基因治疗 长期随访 血友病 

分 类 号：R554.1[医药卫生—血液循环系统疾病]