罕见病药品不该“罕见”  

作　　者：李恒 

机构地区：[1]半月谈

出　　处：《半月谈》2023年第17期74-75,共2页China Comment

摘　　要：全球已知的罕见病有7000多种,我国现有各类罕见病患者超过2000万人。在世界范围内,只有不到5%的罕见病有药可治。他们的治疗过程十分不易,不仅用药昂贵,还时常遇到药品“断供”。多重因素造成“供给难”。粘多糖贮积症IVA型是一种罕见病,该病患者体内缺少一种可以降解粘多糖的酶。

关 键 词：罕见病 粘多糖贮积症 IVA 多重因素 病患者 

分 类 号：R28[医药卫生—中药学]