沙利度胺联合环磷酰胺和地塞米松治疗症状性华氏巨球蛋白血症的前瞻性临床研究  

A prospective clinical trial of TCD-induced regimen for symptomatic Waldenström macroglobulinemia

作　　者：黄燕姗 熊文婕 于颖 阎禹廷 王婷玉 吕瑞 刘薇 安刚 赵耀中 邹德慧 邱录贵 易树华 Huang Yanshan;Xiong Wenjie;Yu Ying;Yan Yuting;Wang Tingyu;Lyu Rui;Liu Wei;An Gang;Zhao Yaozhong;Zou Dehui;Qiu Lugui;Yi Shuhua(State Key Laboratory of Experimental Hematology,National Clinical Research Center for Blood Diseases,Haihe Laboratory of Cell Ecosystem,Institute of Hematology&Blood Diseases Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences&Peking Union Medical College,Tianjin 300020,China;Tianjin Institutes of Health Science,Tianjin 301600,China)

机构地区：[1]中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所),实验血液学国家重点实验室,国家血液系统疾病临床医学研究中心,细胞生态海河实验室,天津300020 [2]天津医学健康研究院,天津301600

出　　处：《中华血液学杂志》2023年第8期680-683,共4页Chinese Journal of Hematology

基　　金：中国医学科学院医学与健康科技创新工程(2022-I2M-1-022、2021-I2M-C&T-B-081);国家自然科学基金(81970187、82170193、81900203)。

摘　　要：华氏巨球蛋白血症(WM)是一种异质性很强的疾病,对于有症状或治疗指征的WM患者,国际WM工作组仍首先推荐患者进入设计严谨的临床试验。目前治疗WM的有效药物包括烷化剂苯丁酸氮芥、环磷酰胺、核苷酸类似物氟达拉滨、抗CD20单克隆抗体利妥昔单抗、蛋白酶体抑制剂硼替佐米、布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)伊布替尼等[1,2]。对于我国WM患者,能规范应用含利妥昔单抗或硼替佐米方案治疗的比例并不高。免疫调节剂沙利度胺成功应用于治疗包括WM在内的多种肿瘤,并显示出良好疗效[3,4,5,6,7],而沙利度胺价格便宜,易于被我国患者接受,故我们在2015年设计本研究探讨沙利度胺联合环磷酰胺和地塞米松治疗症状性WM的疗效。

关 键 词：利妥昔单抗 苯丁酸氮芥 治疗指征 症状性 沙利度胺 蛋白酶体抑制剂 硼替佐米 环磷酰胺 

分 类 号：R55[医药卫生—血液循环系统疾病]