exa-cel策略治疗严重镰状细胞病患者的临床研究  

出　　处：《中国临床药理学杂志》2024年第13期1882-1882,共1页The Chinese Journal of Clinical Pharmacology

摘　　要：引自:FRANGOUL H,et al.Exagamglogene autotemcel for severe sickle cell disease[J].N Engl J Med,2024,390(18):1649--1662.美国圣裘德儿童研究医院FRANGOUL团队研究了Exagamglogene autotemcel(exa-cel)治疗严重镰状细胞病患者的临床疗效与安全性。该研究对12~35岁的镰状细胞病患者进行了-项临床3期、单臂、开放标签的exa-cel研究,这些患者在筛查前2年中每年至少有2次严重的血管闭塞危象。

关 键 词：镰状细胞病 团队研究 临床疗效与安全性 血管闭塞危象 FRA 

分 类 号：R96[医药卫生—药理学]