结合倾向性评分的贝叶斯外对照借用方法学研究进展  

作　　者：王锴 曹寒 刘天谋 于永沛[1] 阎小妍 姚晨[1,2] 

机构地区：[1]北京大学第一医院北京大学临床研究所,100191 [2]北京大学第一医院医学统计室 [3]北京大学公共卫生学院

出　　处：《中国卫生统计》2024年第3期468-473,480,共7页Chinese Journal of Health Statistics

基　　金：海南省博鳌乐城先行区真实世界研究专项计划项目(HNLC2022RWS017)。

摘　　要：随机对照临床试验(randomized clinical trial,RCT)是验证药物和医疗器械有效性和安全性的金标准,但对于罕见病、肿瘤以及儿科人群等特殊领域,开展RCT研究往往面临着样本量不足、研究周期过长以及医学伦理方面的阻碍。近年来,外部对照试验作为RCT的替代方案得到了越来越多的关注。开展外部对照试验需要着重解决两个关键问题:(1)如何确定外部对照组的信息借用程度;(2)研究间受试者基线协变量的可比性。贝叶斯统计分析方法在外部对照试验中得到了广泛的应用,但其只考虑了内外部对照组边际结局的实际分布差异,并未将基线协变量的可比性纳入其分析框架,从而容易引入选择偏倚。为了解决上述问题,一些学者提出了结合倾向性评分的贝叶斯外对照借用方法,即在使用贝叶斯方法前先通过倾向性评分匹配、分层和加权等手段构造基线协变量可比的伪人群,以达到控制选择偏倚的目的。本文将从倾向性评分方法学入手,对目前“结合倾向性评分的贝叶斯外对照借用方法”进行介绍,包括其基本原理、分析步骤以及统计学操作特性等,旨在为后续外部对照试验的开展提供统计设计和分析的方法学支持。

关 键 词：外部对照试验 倾向性评分 贝叶斯统计 动态借用 选择偏倚 Ⅰ类错误 

分 类 号：R195.1[医药卫生—卫生统计学]