小核酸药物专利现状  

作　　者：朱碧薇 李峥 

机构地区：[1]江苏先声药业有限公司 [2]国家知识产权局专利局专利审查协作北京中心

出　　处：《中国科技信息》2024年第18期71-73,共3页China Science and Technology Information

摘　　要：小核酸药物是以反义核酸(ASO)、小干扰核酸(siRNA)、微小RNA(miRNA)、适配体(Aptamer)和CpG寡核苷酸(CpG oligonucleotides)等核苷酸分子为主要活性成分的药物。小核酸药物通过与靶基因互补结合,干预靶基因的表达,实现对靶基因相关疾病的治疗。鉴于小核酸药物直接作用于致病蛋白的编码核酸,绕开了蛋白的复杂结构,或可成为“治标又治本”的治疗选择。小核酸药物可以作用于在小分子药物或者抗体药物中难以成药的靶点,因此具备很高的开发价值。

关 键 词：小核酸药物 CPG寡核苷酸 抗体药物 致病蛋白 小分子药物 适配体 反义核酸 互补结合 

分 类 号：G255.53[文化科学—图书馆学] R95[医药卫生—药学]