输血依赖性地中海贫血概述  

作　　者：王铭伟 刘忠[1,2] 

机构地区：[1]中国医学科学院/北京协和医学院输血研究所,四川成都610052 [2]中国医学科学院输血不良反应研究重点实验室,四川成都610052

出　　处：《现代临床医学》2024年第5期378-381,共4页Journal of Modern Clinical Medicine

基　　金：中国医学科学院医学与健康科技创新工程(2021-I2M-1-060)。

摘　　要：输血依赖性地中海贫血(TDT)患者需要长期接受输血+铁螯合治疗来改善机体的慢性贫血和铁过载状态,长期慢性贫血以及输血带来的铁过载问题导致患者常常患有多系统并发症,严重影响患者的生存质量。目前,治疗输血依赖性β地中海贫血的基因编辑和替代疗法已取得优异的成效,新型药物罗特西普也已经被FDA批准应用。本研究从病理生理、输血治疗、铁过载和铁螯合、相关并发症、新型治疗几个方面对TDT进行综述,为临床TDT的管理和治疗提供参考。

关 键 词：输血依赖性地中海贫血 并发症 基因治疗 新型药物 

分 类 号：R556.61[医药卫生—血液循环系统疾病]