小干扰RNA治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病的研究进展  

作　　者：关志洪 王建设 

机构地区：[1]复旦大学附属儿科医院感染传染科,201102

出　　处：《肝脏》2025年第1期14-15,20,共3页Chinese Hepatology

摘　　要：α1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)是由于编码α1抗胰蛋白酶(AAT)基因SERPINA1致病变异引起的常染色体共显性遗传性疾病,AAT聚合体滞留在肝细胞引起蛋白毒性肝损伤。儿童和成人患者都可能发展为终末期肝病,需要进行肝移植治疗。目前小干扰RNA治疗展示了其治疗潜力,可能成为治疗AATD的一种可行方法。

关 键 词：α1抗胰蛋白酶缺乏症 慢性肝病 小干扰RNA Fazirsiran 

分 类 号：R596.1[医药卫生—内科学]