基因治疗的安全性、有效性和稳定性原则(英文)  

Principles of Safety ,Efficacy and Stability in Gene Therapy———Review

作　　者：胡春松[1] 洪均言[1] Douglas W Losordo 

机构地区：[1]江西医学院心血管病研究所,南昌330006

出　　处：《中国实验血液学杂志》2004年第3期392-396,共5页Journal of Experimental Hematology

基　　金：ThisworkwassupportedbyfundsfromChinaScholarshipCouncil(www .csc .edu .cn ,No .9883 60 0 7)

摘　　要：以病毒和非病毒为载体的体细胞基因治疗是一种富有前景的治疗人类疾病的方法。它已从初步的动物实验发展至临床试验。基因治疗应用的载体和靶基因主要集中于非病毒载体、病毒载体和单个靶基因或单基因。每个载体系统有其优点和缺陷。然而 ,当前人类疾病基因治疗应用的限制主要是转基因方法的潜在风险、相对低效率和靶基因的胞内稳定性。因此 ,安全性、有效性和稳定性是人们常常遇到的基因治疗的三个问题 ,也是人们应遵守的基因治疗的三个原则。Somatic gene therapyb ased onnonvira landviral vectorsisa nattrac tive approachfo rtreatmentofhuman diseases.Ithas developedfrom prel iminarya nimalexperimentst oclinicaltrials.Vectorsand targetgene suse dingenethe rapyare mainly focusedonviral,nonviralvectora ndsingle targetgeneormonog eneand eachvecto rsystemhasaserie sofadvan tage sand limitations .However,theapplicationofgenetherapytohumandiseaseiscurrentlyhamperedbypoten tialhazardsofmethodsofgenedelivery ,therelati velylowe fficienc yandint racel lularsta bilityofta rgetgene .Safety ,effi cacyandstabilityarethreepr oblemstha tpeop leoftenmeta ndalso threeprin cipl esth atpeople shou ldbe follow edinge netherapy .

关 键 词：基因治疗 载体 靶基因 安全性 有效性 稳定性 

分 类 号：R45[医药卫生—治疗学]