基因治疗遗传性疾病临床试验的研究进展  

作　　者：李熙鸿[1] 熊珍玉[1] 陈力[1] 

机构地区：[1]四川大学华西第二医院血液/肿瘤科,成都610041

出　　处：《实用儿科临床杂志》2006年第3期176-179,共4页Journal of Applied Clinical Pediatrics

基　　金：国家自然科学基金项目资助(30500544);四川省科技厅科研项目资助(05JY029-027-1)

摘　　要：基因治疗的目的是纠正引起病理改变的突变基因,这一概念十分引人注目,对未来遗传性疾病的治疗将产生重大影响。本文就临床基因治疗X连锁严重联合免疫缺陷病、腺苷脱氨酶缺乏严重联合免疫缺陷病、血友病A、B、慢性肉芽肿病的临床试验的研究进展进行综述。

关 键 词：基因治疗 严重联合免疫缺陷病 血友病 慢性肉芽肿 

分 类 号：R596[医药卫生—内科学]