Duchenne肌营养不良的基因治疗研究进展  

Progress in gene therapy for duchenne muscular dystrophy

作　　者：游雪云[1] 吴敏[1] 胡川[1] 靳廷丽[1] 冯微[1] 吴有光[1] 匡渤海[1] 审阅 

机构地区：[1]南昌大学医学院遗传研究室,江西330006

出　　处：《中国优生与遗传杂志》2008年第8期1-2,共2页Chinese Journal of Birth Health & Heredity

摘　　要：Duchenne肌营养不良(DMD)为X连锁常见的神经肌肉遗传病之一,由于骨骼肌肌膜上的抗肌萎缩蛋白完全或部分缺失引起。不幸的是,从发现这种疾病以来已经历经大约150年,但是还是不可治愈。然而,20年前DMD基因的发现却大大地改变了这种疾病的发展状况。最近,基因治疗的研究取得了较大的进展。本文就DMD的基因治疗的进展加以综述。Duchenne muscular dystrophy （DMD） is one of the most common X - linked neuromuscular genetic disease due to the absence of functional dystrophin at the muscle cell membrane. Unfortunately despite the passage of some 150 years the disease remains incurable. However, the discovery of this DMD gene about 20 years ago dramatically changed the progress of this disease. Recently, the studies of the disease in gene therapy have gained greater progress. This review mainly explores progress in gene therapy for duchenne muscular dystrophy.

关 键 词：DUCHENNE肌营养不良 基因治疗 

分 类 号：R746.2[医药卫生—神经病学与精神病学]