肾病型胱胺酸症治疗药——Procysbi  

作　　者：王晓坤[1] 胡心亭[2] 

机构地区：[1]胜利油田中心医院药学部,山东东营257000 [2]中国药科大学,江苏南京211198

出　　处：《药学研究》2013年第6期371-372,共2页Journal of Pharmaceutical Research

摘　　要：2013年4月30日,美国食品药品管理局（FDA）批准Procysbi（半胱胺重酒石酸氢盐）用于儿童和成人肾病型胱胺酸症的治疗。胱氨酸病是一种罕见的遗传性疾病,能引起胱氨酸在人体细胞中的聚集。胱氨酸的蓄积会导致一些肾脏问题,使人体内太多的糖,蛋白质和盐通过尿液排出。胱氨酸病可能会导致身体发育迟缓,使身材矮小,骨骼脆弱并增长缓慢,使肾衰竭恶化。如果儿童在早期不进行治疗会有致命危险,Procysbi是一种延迟释放的胶囊剂,用于6岁及以上患者。

关 键 词：治疗药 酒石酸 半胱胺 肾病型 美国食品药品管理局 胱氨酸病 遗传性疾病 人体细胞 

分 类 号：R977.4[医药卫生—药品]