血友病B的基因治疗  

Gene therapy for hemophilia B

作　　者：龙章彪[1] 章国卫[1] 奚晓东[1] 

机构地区：[1]上海交通大学医学院附属瑞金医院、上海血液学研究所,医学基因组学国家重点实验室,200025

出　　处：《中华血液学杂志》2013年第9期809-811,共3页Chinese Journal of Hematology

基　　金：国家重点基础研究发展计划（973）（2013CB966800）;国家自然科学基金（81070414）

摘　　要：血友病B是一种x染色体连锁隐性遗传病，因编码基因的改变而导致凝血因子Ⅸ（FⅨ）的缺乏。在男性中发病率约为1／25000，依据血浆FⅨ活性（FIX：c）分为重型（FIX：c〈1％）、中间型（FIX：C1％～5％）和轻型（FlX：C〉5％，≤40％）。目前该病主要治疗手段为替代治疗（输注血浆提取物或重组FIX制剂），

关 键 词：基因治疗 血友病B x染色体连锁隐性遗传病 输注血浆 凝血因子Ⅸ 编码基因 替代治疗 发病率 

分 类 号：R554.1[医药卫生—血液循环系统疾病]