人类白细胞抗原单倍体相合造血干细胞移植治疗非恶性血液病13例临床研究  

The outcome of thirteen patients with nonmalignant hematologic diseases treated with HLA haploidentical stem cell transplantation

作　　者：陶媛[1] 吴秉毅[1] 杜庆锋[1] 孙璨[1] 林遐[1] 黄宇贤[1] 涂三芳[1] 宋朝阳[1] 陆志刚[1] 陈土珍[1] 孙彩霞[1] 

机构地区：[1]南方医科大学珠江医院血液科,广州510280

出　　处：《中华内科杂志》2014年第6期473-476,共4页Chinese Journal of Internal Medicine

基　　金：广东省科技计划项目（2011A030400006）

摘　　要：目的 探讨HLA单倍体相合造血干细胞移植（HSCT）治疗非恶性血液病的安全性和有效性.方法 对2001年9月至2013年10月在南方医科大学珠江医院进行HLA单倍体相合HSCT的13例非恶性血液病治疗结果进行分析,观察造血干细胞植入情况、不良反应及原发病的治疗效果.结果 13例患者均为非恶性血液病,其中重型再生障碍性贫血（SAA）9例,重型地中海贫血3例,先天性纯红细胞再生障碍性贫血l例.13例均接受HLA单倍体相合HSCT,预处理方案为非体外去T细胞的FBCA方案[氟达拉滨（Flu） 30 mg·m^-2·d^-1 ×5 d;白消安（Bu）0.8 mg·kg-1·6 h-1 ×4 d;环磷酰胺（Cy） 60 mg·kg^-1·d^-1 ×2 d;兔抗人胸腺细胞球蛋白（ATG） 2.5 mg·kg^-1·d^-1 ×5 d],并使用环孢素A（CsA,3 mg·kg^-1·d^-1）＋短疗程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病（GVHD）.13例患者移植后造血均成功重建,并获得长期、稳定的完全独立供者植入.Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD的发生率为3/13,慢性GVHD的累积发生率为3/13.中位随访时间13（2 ～ 145）个月,除2例SAA患者死于感染外,其余11例均无病生存,生活质量Kamofsky功能状态评分为90分.结论 HLA单倍体相合HSCT治疗非恶性血液病安全有效,FBCA预处理方案可以使供者细胞植入、造血重建,无严重GVHD发生.可以进一步扩大样本进行研究.Objective To evaluate the clinical efficacy and safety of human leukocyte antigen （HLA） haploidentical stem cell transplantation in nonmalignant hematologic diseases.Method To analyze the outcome of 13 patients with nonmalignant hematologic diseases who underwent HLA haploidentical stem cell transplantation from September 2001 to October 2013.Results Thirteen patients including 9 of severe aplastic anemia,3 of severe β thalassemia,1 of congenital pure red cell aplastic anemia underwent HLA haploidentical stem cell transplantation.Three HLA loci mismatched in 4 cases,two HLA loci mismatched in 8 cases and one HLA locus mismatched in 1 case.The conditioning regime consisted of Fludarabine （30 mg · m^-2 · d^-1 ×5 d）,Busulfan（0.8 mg · kg^-1 · 6h^-1 ×4 d）,Cyclophosphamide（60 mg · kg^-1 ·d^-1 × 2 d）,rabbit anti-human lymphocyte globulin （2.5 mg · kg^-1 · d^-1 × 5 d）.To prevent from graftversus-host disease （GVHD）,cyclosporin A and short term methotrexate （MTX） were used.All patients were successfully engrafted.The incidence of grade 1-2 acute graft-versus-host disease （aGVHD） was 3/13,and that of grade 3-4 was 1/13.The cumulative incidence of total chronic GVHD （cGVHD） was 3/13.Eleven patients survived free of disease at a median follow-up period of 13 months （2-145）.Conclusion HLA haploidentical stem cell transplantation is an effective and safe therapy for nonmalignant hematologic diseases.

关 键 词：贫血 再生障碍性 地中海贫血 HLA单倍体相合造血干细胞移植 

分 类 号：R55[医药卫生—血液循环系统疾病]