进行性肌营养不良基因治疗研究进展与展望  

作　　者：李晶[1] 毛萌[1] 

机构地区：[1]四川大学华西第二医院儿科,四川成都610041

出　　处：《中国实用儿科杂志》2014年第7期555-558,共4页Chinese Journal of Practical Pediatrics

摘　　要：1概述进行性肌营养不良（progressive muscular dystrophy,PMD）指的是一组异质性肌肉退化的遗传性疾病。横纹肌组织占体重的35%,目前发现有80多个与横纹肌相关的单基因遗传病。在欧洲,被肌营养不良（包括严重甚至致命的遗传性肌肉萎缩疾病）困扰着的人群超过200万例。该病可累及骨骼肌和心肌,从而导致进行性加重的肢体运动障碍及呼吸衰竭、心脏功能障碍。最常见的肌营养不良是Duchenne型肌营养不良（DMD）,

关 键 词：进行性肌营养不良 基因治疗 腺相关病毒 反义治疗 基因置换 

分 类 号：R72[医药卫生—儿科]