基因沉默药物终崭露头角  

作　　者：凯文.布利斯 

出　　处：《科技创业》2014年第10期68-69,共2页

摘　　要：在经历了十多年的失望后,一家创业公司带头开发出了一类基于一种获得过诺贝尔奖的理念的强效新药。 患病初始,行动不便的感觉次数增加。把咖啡洒了,上下楼梯时绊倒,遇上原本很容易就能避开的事故——人都会不时跌倒。但情况会不可避免地恶化。随着患者失去行走或用手进行灵活作业的能力,家族性淀粉多神经病（又称FAP）有可能被误诊数年。大多数患者在首发症状后10至15年内死亡。目前无药可医。这种疾病是由肝内产生的畸形蛋白质引起的,因此有一种治疗方法是肝移植。但是很少有患者能获得肝——而且这种治疗方法只能减缓疾病。

关 键 词：基因沉默 肝移植 多神经病 族性 创业公司 达尔曼 RNA 诺贝尔奖得主 纳米粒 临床试验 

分 类 号：Q522[生物学—生物化学]