利用CRISPR-Cas9技术构建基因修饰哺乳动物模型的进展  

Recent Advancement in the Generation of Genetically Modifi ed Mammalian Models via CRISPR-Cas9

作　　者：何笛[1] 祝献民[1,2] 徐书旸[1] 薛志刚[2] 范国平 

机构地区：[1]同济大学生命科学与技术学院系,上海200092 [2]同济大学医学院再生医学系,上海200092 [3]加州大学洛杉矶分校人类遗传学系

出　　处：《中国细胞生物学学报》2015年第9期1295-1301,共7页Chinese Journal of Cell Biology

基　　金：国家重点基础研究发展规划(973计划)(批准号:2015CB964702;2015CB964601);海外及港澳学者合作研究基金(批准号:31428016);国家自然科学基金(重点项目)(批准号:81430026);上海市科委实验动物研究专项(批准号:15140903900);教育部留学回国人员科研启动基金(祝献民);上海市卫生和计划生育委员会科研课题(批准号:XBR2013094);江苏省科技计划项目(批准号:BM2014052)资助的课题~~

摘　　要：基因修饰动物模型(genetically modified animal models)是研究个体发育过程和疾病中特定基因功能的一种重要工具,在研究人类疾病发生机制、病理生理和评估新药物、新治疗方法方面有重要应用。哺乳动物因其与人类的相似性而常被用来进行人类疾病研究和药物筛选。然而,传统构建基因修饰动物模型的同源重组等方法不仅需要培养的哺乳动物胚胎干细胞系,而且费时费力。近年来新出现的CRISPR-Cas9基因编辑系统可以在哺乳动物中实现快速、准确的基因定点修饰。该文将介绍CRISPR-Cas9系统在构建基因修饰哺乳动物模型中的应用。Genetically modified animal models are important tools for understanding the gene function in development and disease. They have been widely used for modeling human pathophysiology, drug screening, efficacy evaluation and novel therapy development. However, the conventional technologies via homologous re- combination in embryonic stem cell lines are time-consuming and labor-intense to generate genetically modified mammalian animal models. Recently, the emergence of CRISPR-Cas9 genome editing technology provides a much quick, precise, and site-specific method in the modification of mammalian genomes. This review will focus on the applications of CRISPR-Cas9 in the generation of a variety of genetically modified mammals.

关 键 词：CRISPR—Cas9 基因编辑 哺乳动物模型 

分 类 号：R-332[医药卫生] Q78[生物学—分子生物学]