CRISPR-Cas9技术在疾病治疗中的应用  

Application of CRISPR-Cas9 system in disease treatment

作　　者：颜雯[1,2] 向蓉[1] 向华[1] 王晓虎[1] 

机构地区：[1]广东省农业科学院动物卫生研究所广东省畜禽疫病防治重点实验室广东省兽医公共卫生公共实验室,广州510640 [2]呼吸疾病国家重点实验室广州医科大学第一附属医院临床病毒室,510120

出　　处：《免疫学杂志》2016年第10期907-911,共5页Immunological Journal

基　　金：国家自然科学基金(31201918);广东省自然科学基金(2015A030313566);广东省科技计划工业高新技术领域项目(2015A010107009);广东省协同创新(发展)中心-粤北生猪生产及疫病防控协同创新发展中心项目

摘　　要：CRISPR-Cas系统广泛存在于细菌中,是一种高效、特异、操作简单易行、可对多种生物的基因组进行遗传改造的工具。与其他功能缺失的筛选技术(如RNAi、TALEN)相比,全基因组CRISPR-Cas9敲除技术显示出更大的优势。这种技术被广泛应用于世界各地的实验室以及各个领域,尤其是在疾病研究中。利用CRISPR-Cas系统,科学家在艾滋病、癌症、亨廷顿氏病研究中取得了重大突破。本文将就CRISPR-Cas系统的最新进展,尤其是在疾病研究中的最新应用成果作一综述,并对此技术在人类战胜病魔的斗争中将起到的关键作用进行探讨。CRISPR-Cas system is an efficient, specific, easy tool, which widely found in bacteria and could be used to edit a variety of biological genomes. Compared to other gene functional deletion techniques （such as RNAi, TALEN）, CRISPR-Cas9 knockout technique within the whole genome shows a greater advantage. This technique is widely used in laboratories and fields, especially in disease research. At present, scientists have made a major breakthrough in AIDS, cancer, Huntington＇ s disease research by using CRISPR-Cas system. Here, we review the latest progression of CRISPR-Cas system, especially in disease research and discussed the key roles of this technology in illness struggle.

关 键 词：基因编辑 CRISPR-Cas 疾病 

分 类 号：R450[医药卫生—治疗学]