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机构地区:[1]上海交通大学医学院附属仁济医院消化内科上海市消化疾病研究所,200001
出 处:《中华肝脏病杂志》2017年第11期805-809,共5页Chinese Journal of Hepatology
基 金:国家杰出青年科学基金(81325002);国家自然科学基金国际合作与交流项目(81620108002);国家自然科学基金面上项目(81570511,81770564);上海市卫生计生系统“优秀青年医学人才培养计划”(2017YQ037)
摘 要:原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种主要累及肝内小叶间胆管的自身免疫性肝脏疾病,可发展至肝纤维化、肝硬化甚至肝衰竭。熊去氧胆酸(UDCA)是用于PBC的一线治疗药物,可缓解疾病进程,但仍有高达40%的患者对UDCA应答不佳。2016年美国食品药品监督管理局批准法尼酯X受体激动剂奥贝胆酸(OCA)用于治疗UDCA无应答或不耐受的PBC患者。其他药物如贝特类药物、糖皮质激素、免疫抑制剂、生物制剂及间充质细胞已逐步开展临床应用,为难治性患者带来希望。Primary biliary cholangitis (PBC) is an autoimmune liver disease mainly involving intrahepatic interlobular bile ducts and can progress to liver fibrosis, liver cirrhosis, and even liver failure. Ursodeoxycholic acid (UDCA) is the first-line therapeutic drug for PBC and can delay disease progression, but as high as 40% of patients have suboptimal response to UDCA. Obeticholic acid, a farnesoid X receptor agonist, has been approved by FDA in May 2016 for patients who have no response to UDCA treatment or cannot tolerate such treatment. Other drugs such as fibrates, glucocorticoids, immunosuppressants, biological agents, and mesenchymal stem cells are gradually used in clinical practice and bring new hope to patients with refractory PBC.
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