遗传性骨髓衰竭综合征的造血干细胞移植治疗  

作　　者：李倩[1] 陈静[1] 

机构地区：[1]上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心,上海200127

出　　处：《中国小儿血液与肿瘤杂志》2017年第6期281-285,共5页Journal of China Pediatric Blood and Cancer

摘　　要：异基因造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation,HSCT）是目前根治遗传性骨髓衰竭综合征（inherited bone marrow failure syndrome,IBMFS）的唯一方法。但该治疗方法往往伴随一系列治疗相关并发症和晚期毒副反应。因此,所有IBMFS患者在接受HSCT治疗前都应合理评估,个体化权衡移植治疗的收益及风险,包括移植指征、供体类型、干细胞来源、预处理方案等。IBMFS发病率低，关于此类疾病的移植治疗病例数有限，系统性文献报道少见，现对IBMFS的造血干细胞移植治疗概述如下。

关 键 词：遗传性骨髓衰竭综合征 预处理 造血干细胞移植 总剂量 获得性再生障碍性贫血 骨髓衰竭 清髓性 

分 类 号：R725.5[医药卫生—儿科]