吗替麦考酚酯治疗视神经脊髓炎谱系疾病的有效性和安全性评价：广州地区多中心、前瞻性、自身对照研究  

Efficacy and safety of mycophenolate mofetil in treating neuromyelitis optica spectrum disorder： a multicenter, prospective, self-control study in Guangzhou City

作　　者：黄巧[1,2] 王玉鸽[1] 舒崖清[1] 杨晖[3] 王展航 闫振文[5] 龙友明[6] 尹恝[7] 冯慧宇[8] 李彩霞[9] 陆正齐[1] 胡学强[1] 邱伟[1] Huang Qiao;Wang Yuge;Shu Yaqing;Yang Hui;Wang Zhanhang;Yan Zhenwen;Long Youming;Yin Jia;Feng Huiyu;Li Caixia;Lu Zhengqi;Hu Xueqiang;Qiu Wei(Department of Neurology, the Third Affiliated Hospital of SUN Yat-sen University, Guangzhou 510630, China)

机构地区：[1]中山大学附属第三医院神经内科,广州510630 [2]肇庆市第二人民医院神经内科 [3]中山大学中山眼科中心神经眼科 [4]广东三九脑科医院神经内科 [5]中山大学附属孙逸仙医院神经内科 [6]广州医科大学附属第二医院神经内科 [7]南方医科大学南方医院神经内科 [8]中山大学附属第一医院神经内科 [9]中山大学数字学院统计学科

出　　处：《中华医学杂志》2018年第21期1664-1668,共5页National Medical Journal of China

基　　金：中山大学临床医学研究5010计划培育项目（2016017）

摘　　要：目的评估吗替麦考酚酯（MMF）治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者的有效性和安全性。方法2014年9月至2017年2月期间多中心、前瞻性人组广州地区血清水通道蛋白4-IgG（AQP4-IgG）阳性NMOSD患者，进行自身对照研究。比较治疗前后年复发率（ARR）、拓展残疾状态（EDSS）评分和MMF相关性不良事件率，评价有效性及安全性。结果90例NMOSD患者接受MMF1000mg／d治疗中位时间12个月（1-30个月）。ARR由治疗前1．1次／年下降至治疗后0（P〈0．001），97％患者ARR下降，88％无临床复发；EDSS评分由4．0分下降至3．0分（P〈0．001），96％患者EDSS下降或稳定。MMF治疗后90d开始，EDSS评分下降差异有统计学意义（P〈0．05）。研究期间药物不良事件发生率依次为肝酶升高（19％，17／90）、呼吸道感染（11％，10／90）、泌尿系感染（6％，5／90）、水痘一带状疱疹感染（6％，5／90）、贫血（6％，5／90）、白细胞减少（6％，5／90）、腹泻（2％，2／90）、脱发（1％，1／90）；11％（10／90）患者出现严重不良事件；6％（5／90）患者终止MMF治疗。结论MMF联合糖皮质激素治疗可显著减少NMOSD复发，改善残疾症状；但部分患者出现肝酶升高、感染等不良事件。Objective To evaluate the efficacy and safety of mycophenolate mofetil （MMF） in neuromyelitis optica spectrum disorder （ NMOSD ）. Method From September 2014 to February 2017, NMOSD patients with seropositive aquaporin4-IgG was enrolled through a multicenter, prospective study, and the annual recurrence rate （ARR）, Expanded Disability Status Scale （EDSS） and MMF-related side effects before and after MMF treatment were compared. Results Ninety patients were enrolled in the study. After being treated for a median of 12 months （ 1 -30 months）, the median ARR decreased from 1.1 pre-MMF to 0 post-MMF （P 〈 0. 001 ）, and the median EDSS score decreased from 4.0 pre-MMF to 3.0 post-MMF （ P 〈 0. 001 ）. The EDSS score reduced significantly after 90 days＇ treatment （ P 〈 0.05 ）. The main adverse events included the deranged liver enzymes （ 19% , 17/90 ） , respiratory infection （ 11% , 10/90 ） , urinary tract infection （ 6%, 5/90 ）, varicella-zoster infection （ 6%, 5/90 ）, anemia （ 6%, 5/90 ）, leucopenia （6% , 5/90） ,diarrhea （2% , 2/90） , hair loss （1% , 1/90） ; 11% （10/90） patients experienced severe adverse events, and 6% （5/90） patients discontinued MMF. Conclusions MMF could significantly reduce the ARR and EDSS score of NMOSD. However, awareness on side effects should be raised.

关 键 词：视神经脊髓炎谱系疾病 吗替麦考酚酯 硫唑嘌呤 治疗 

分 类 号：R744.52[医药卫生—神经病学与精神病学]