新药研究与开发  

作　　者：黄世杰 

出　　处：《国际药学研究杂志》2019年第9期716-722,716-722,共7页Journal of International Pharmaceutical Research

摘　　要：voxelotor治疗镰状红细胞病Ⅲ期临床试验显示疗效显著全球血液治疗药公司宣布voxelotor治疗>12岁镰状红细胞病(SCD)274名患者的24周Ⅲ期临床HOPE试验结果,显示口服该药1500 mg疗效显著,血红蛋白水平增加>10 g/L,基线时为86 g/L,24周治疗后为98 g/L,贫血和溶血发生率降低。镰状红细胞病是血红蛋白β链遗传性突变引起的血液遗传性疾病。

关 键 词：血红蛋白水平 Ⅲ期临床试验 镰状红细胞病 遗传性疾病 血液治疗 新药研究与开发 

分 类 号：R54[医药卫生—心血管疾病]