肝脏靶向基因治疗的临床研究进展  

作　　者：汪艳 

机构地区：[1]广东省肝纤维化工程技术研究中心,广东省肝病研究所,南方医科大学中心实验室,广州510515 [2]南方医科大学深圳医院肝病中心

出　　处：《肝脏》2021年第3期225-227,共3页Chinese Hepatology

基　　金：国家自然科学基金(82070589);南方医科大学南方医院院长基金(2018Z016);深圳市三名工程项目(SZSM201911001)。

摘　　要：通过加入异源遗传活性物质对生命单元中的原有遗传物质进行活性改变或补充等可统称为基因干预,应用于临床则称之为基因治疗。基因治疗的目的包括治疗、治愈或预防某种疾病或医学状态。基因治疗可通过多种机制策略实现临床目的,主要包括:用健康版本替代致病版本的基因;使致病基因的不正常功能失活;引入一个新的或改造后的基因。

关 键 词：基因治疗 临床研究进展 功能失活 致病基因 活性物质 活性改变 基因干预 遗传物质 

分 类 号：R450[医药卫生—治疗学]