急性髓系白血病治疗药物研发现状及对关键研究设计的思考  

Current status of drug research and development in acute myeloid leukemia and the consideration in pivotal clinical trial design

作　　者：王建祥[1] 徐应永 WANG Jian-xiang;XU Ying-yong(Institute of Hematology and Blood Disease Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College,Hematolgy Hospital,Tianjin 300020,China;Department of Clinical Research and Development,Zai Lab(Shanghai)Co.,Ltd.,Shanghai 201210,China)

机构地区：[1]中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所血液病医院,天津300020 [2]再鼎医药(上海)有限公司临床研发部,上海201210

出　　处：《临床药物治疗杂志》2021年第7期84-89,共6页Clinical Medication Journal

摘　　要：急性髓系白血病(AML)是一组具有不同生物学特性的血液系统恶性肿瘤,化疗联合异基因造血干细胞移植是AML的基础治疗方案。AML的治疗仍存在巨大的医学需求。在医学需求和生物技术的双重驱动下,治疗AML的药物开发在最近几年取得巨大进展。自2017年4月至2020年底,美国食品药品管理局(FDA)已连续批准9个治疗AML的药物。在我国,除已获批的1个外,其他治疗AML的药物仍处于临床开发阶段。本文将通过回顾上述9种治疗AML药物的关键临床研究数据,结合FDA审评意见和指导规范,对AML治疗药物关键临床研究设计中需要注意的问题逐一讨论。

关 键 词：急性髓系白血病 药物开发 研究设计 

分 类 号：R733.7[医药卫生—肿瘤]