治疗戈谢病的药物研究进展  

Advances in drug research for Gaucher disease

作　　者：周维军 高阳[1] 王淼[1] 任立霞 吴冬梅 ZHOU Weijun;GAO Yang;WANG Miao;REN Lixia;WU Dongmei

机构地区：[1]解放军总医院京中医疗区,北京100101

出　　处：《中国临床药学杂志》2021年第6期473-477,共5页Chinese Journal of Clinical Pharmacy

摘　　要：戈谢病(GD)是一种罕见的、严重的隐性遗传性疾病,可累及体内多器官多系统。因其治疗难度大、治愈率低、治疗费用高,严重影响了患者的身体健康和家庭生活质量。欧美国家上市的依利格鲁特(eliglustat)、维拉苷酶α(velaglucerase alfa)和他利苷酶α(taliglucerase alfa)的疗效得到了广大患者的认可,已被我国列入临床急需境外新药目录中。目前,我国可获得GD的特异性治疗药物仅有伊米苷酶。期待有更多的治疗药物在我国上市,以丰富我国GD治疗手段,使更多的患者可以尽早地接受有效治疗。

关 键 词：戈谢病 依利格鲁特 维拉苷酶α 他利苷酶α 

分 类 号：R96[医药卫生—药理学]