镰状细胞病:20年来首个新疗法在英格兰实施  

Sickle cell disease:first new treatment in two decades becomes available in England

作　　者：Jacqui Wise 庄俊玲(译)[2] 

机构地区：[1]不详 [2]中国医学科学院北京协和医院血液科

出　　处：《英国医学杂志中文版》2021年第12期689-689,共1页The BMJ Chinese Edition

摘　　要：20年来首个治疗镰状细胞病的新疗法经审批同意后将用于英格兰患者,尽管英国国家健康与临床优选研究所(NICE)尚未推荐将其用于常规英国国家健康体系(NHS)1。Crizanlizumab是一种静脉注射药物,用于16岁及以上人群,预防镰状细胞危象,单独应用或与羟基脲联合使用。NHS首席执行官Amanda Pritchard表示,这种新药物在未来3年将帮助5000多人改善生活质量。实际应用中通过收集临床资料对循证试验的结果进行完善和补充。一项双盲、随机、多中心临床试验结果显示使用crizanlizumab的患者相比最佳支持治疗联合或不联合羟基脲,1年内镰状细胞危象的发生率显著降低。但是,NICE表示由于本项试验随访时间较短,纳入病例数较少,药物均给予推荐剂量,其长期获益并不确定。

关 键 词：静脉注射药物 镰状细胞病 多中心临床试验 推荐剂量 羟基脲 新疗法 临床资料 首席执行官 

分 类 号：R47[医药卫生—护理学]