长效重组凝血因子Ⅸ药物治疗血友病B研究进展  

Advances in long-acting recombinant factor Ⅸ for the treatment of hemophilia B

作　　者：王夕妍 杨仁池 Wang Xiyan;Yang Renchi(State Key Laboratory of Experimental Hematology,National Clinical Research Center for Blood Diseases,Haihe Laboratory of Cell Ecosystem,Institute of Hematology&Blood Diseases Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences&Peking Union Medical College,Tianjin Key Laborator of Gene Therapy for Blood Diseases,CAMS Key Laboratory of Gene Therapy for Blood Diseases,Tianjin 300020,China)

机构地区：[1]中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所),实验血液学国家重点实验室,国家血液系统疾病临床医学研究中心,细胞生态海河实验室,天津市血液病基因治疗研究重点实验室,中国医学科学院血液病基因治疗重点实验室,天津300020

出　　处：《中华血液学杂志》2022年第3期259-264,共6页Chinese Journal of Hematology

基　　金：中国医学科学院中央级公益性科研院所基本科研业务费临床与转化医学研究基金(2019XK320075)。

摘　　要：血友病B是一种以凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏为特征的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,主要表现为关节、肌肉及深部组织自发和创伤性出血。血友病B的主要治疗方法是FⅨ替代治疗,首选基因重组FⅨ(rFⅨ)或病毒灭活的血源性凝血酶原复合物(PCC),无上述条件时可选用新鲜冰冻血浆等[1-2]。尽管目前应用的FⅨ制剂具有良好的疗效和安全性,但由于FⅨ半衰期较短,需要每周注射2~3次以维持保护性浓度,会造成静脉通路问题,同时加重患者经济负担,严重影响患者的依从性和治疗结局[3]。因此,临床上对于改进血友病B的治疗有着迫切的需求,即需要更长的半衰期和更优化的药代动力学特征药物以进一步改进血友病B的治疗模式。

关 键 词：血友病B 新鲜冰冻血浆 静脉通路 深部组织 疗效和安全性 凝血因子Ⅸ 血源性 创伤性出血 

分 类 号：R554.1[医药卫生—血液循环系统疾病]