汪枫桦:让“星星”闪烁,医疗可及、创新与共  

作　　者：无 汪枫桦[2,3,4] 

机构地区：[1]君联资本 [2]上海交通大学 [3]朗信生物科技有限公司 [4]国际视网膜青年专家组

出　　处：《张江科技评论》2022年第5期63-65,共3页Zhangjiang Technology Review

摘　　要：我国有数万名先天性黑矇患者,让国人也能获得有效且用得起的基因治疗,把“开启二次生命”的钥匙送到患者手上,是汪枫桦带领的朗信生物致力于解决的问题。先天性黑矇(LCA)是导致儿童先天性双眼盲目的主要遗传性眼病,从婴儿期开始发病,到最终失明,很多LCA患儿甚至一生都没有见过星星。2019年,美国首个基因治疗产品获批,为LCA患者带来一线曙光,但天价治疗费把绝大多数人挡在门外。我国有数万名LCA患者,让国人也能获得有效且用得起的基因治疗,把“开启二次生命”的钥匙送到患者手上,是汪枫桦带领的朗信生物致力于解决的问题。不到两年时间,朗信生物就将首款自主研发产品推进临床试验,受试者视力取得明显改善。

关 键 词：临床试验 黑矇 基因治疗 婴儿期 LCA 枫桦 双眼盲 治疗费 

分 类 号：R73[医药卫生—肿瘤]