维奈克拉治疗复发/难治性t(11;14)多发性骨髓瘤的有效性和安全性  

作　　者：严治(编译) 

机构地区：[1]苏州大学附属第一医院血液科

出　　处：《中华医学杂志》2022年第38期3032-3032,共1页National Medical Journal of China

摘　　要：随着第二代蛋白酶体抑制剂(卡非佐米和伊沙佐米)、新的免疫调节药物(泊马度胺)和单克隆抗体(达雷妥尤单抗)等药物的出现,多发性骨髓瘤(MM)患者的总生存率在过去的10年中有所改善。但尽管MM的治疗在进步,复发/难治性MM(RRMM)的治疗仍然具有挑战性,需要开发具有不同作用机制的药物。MM中肿瘤细胞存活的一个标志是抗凋亡蛋白的过表达,包括BCL-2、BCL-XL、BCL-W和骨髓白血病细胞序列-1(MCL-1)等。维奈克拉是一种抗凋亡蛋白BCL-2的抑制剂,是一种很有前途的药物,特别是对含有t(11;14)的患者。约20%的MM患者患有t(11;14),这导致了BCL-2的过表达,以往研究表明维奈克拉在这些患者中具有强大的单药活性。为了探究t(11;14)患者基于维奈克拉方案治疗的有效性和安全性,该研究回顾性分析了10例均有t(11;14)RRMM患者基于维奈克拉方案治疗的临床数据,主要终点是客观缓解率(ORR)。在使用维奈克拉之前,10例患者平均接受过6线治疗,均对硼替佐米耐药。在9例可评估反应的患者中,ORR 为78%(9 例患者中的7 例)。1 例获得完全缓解(CR),1 例获得非常好的部分缓解(VGPR),4例获得部分缓解(PR),还有1例获得了治疗最小缓解(MR)。1例伴随心肌淀粉样变性的患者获得了器官缓解,N末端B型利钠肽原下降了45%。6例患者在最近的随访中存活,中位随访时间为5个月(范围3.1~13.5个月),6个月总生存率为77%,6个月无进展生存率为28%。死亡原因为3例MM复发和1例因侵袭性曲霉菌病(在疾病进展的情况下)引起的脓毒性休克/急性低氧性呼吸衰竭。非血液学毒性包括疲劳、体重减轻、食欲减退和胃肠道毒性(恶心、腹泻和腹部绞痛)。10例患者中的4例因血液学毒性而需要输血红细胞或血小板。

关 键 词：脓毒性休克 免疫调节药物 腹部绞痛 临床数据 总生存率 多发性骨髓瘤 蛋白酶体抑制剂 食欲减退 

分 类 号：R733.3[医药卫生—肿瘤]