美国FDA批准首款基因疗法药物Roctavian用于治疗重型血友病A  

作　　者：夏训明(编译) 

机构地区：[1]不详

出　　处：《广东药科大学学报》2023年第4期76-76,共1页Journal of Guangdong Pharmaceutical University

摘　　要：美国FDA于2023年6月29日批准拜玛林制药公司(BioMarin Pharmaceutical Inc.)的基因治疗药物Roctavian用于成人治疗重型血友病A。Roctavian是一种基于腺相关病毒载体的基因治疗药物,患者用药前需经过专门检测确定体内无5型腺相关病毒抗体。这也是FDA首次批准成人重型血友病A的基因疗法。FDA同时还批准了ARUP Laboratories公司的一种名为“AAV5 DetectCDx”的检测试剂盒用于检测患者体内是否存在5型腺相关病毒抗体。

关 键 词：基因疗法 制药公司 腺相关病毒 基因治疗药物 患者用药 AAV FDA 

分 类 号：R973[医药卫生—药品]