基因治疗药物

作品数：113被引量：75H指数：4
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基于三维分析框架的基因治疗药物政策量化分析被引量：1
《中国卫生政策研究》2024年第10期68-75,共8页严越 牛佳苗 张宗久 
北京市功能区医疗卫生规划研究项目(北京市卫生健康委员会)委托项目。
目的:分析基因治疗药物政策文本的特征与现状,优化我国基因治疗药物政策体系。方法:采用内容分析法和词频分析法,构建“政策工具—互动主体—政策环节”的三维分析框架,对2009年3月—2024年3月发布的相关政策文件开展多维分类与交叉比...
关键词：基因治疗药物 政策工具 三维交叉分析法 
腺相关病毒载体基因治疗药物生物分析技术及药代/药效动力学研究进展
《罕见病研究》2024年第3期350-357,共8页任建伟 郑昕 韩晓红 
中国医学科学院医学与健康科技创新工程(2021-I2M-1-003);中央高水平医院临床科研业务费(2022-PUMCH-B-033)。
腺相关病毒(AAV)载体是近年来基因治疗领域的研究热点,由于其致病能力弱、免疫原性低、组织特异性强等特点,在基因治疗领域展现出了极大的潜力。AAV载体本质上为具有感染活性的病毒,其安全性和有效性需要新的生物分析技术来评估。目前,...
关键词：腺相关病毒 生物分析 基因治疗 生物分布 脱落 
基因治疗药物监管模式的国际经验与中国探索
《中国新药与临床杂志》2024年第7期523-528,共6页关晓岩 常翰玉 王美琪 梁广盛 袁妮 
2022年度辽宁省教育厅基本科研项目(LJKMR20221296)。
作为一种新的治疗方式,基因治疗药物(GTDs)在发挥治疗作用的同时也存在诸多风险,这给GTDs的监管带来了挑战。对此,美国和欧盟均在监管主体、监管依据和上市监管方面建立了比较完善的体系,值得我国借鉴。我国对于GTDs的监管还存在着监管...
关键词：基因治疗 监管 罕见病 生物制品 新药临床试验申请 
如何看待DMD基因相关治疗
《健康世界》2024年第4期9-10,共2页吴士文 
国家重点研发计划-功能性出生缺陷疾病病因学研究和精准干预及救助体系构建(2022YFC2703600)。
2023年对于杜氏肌营养不良症(Duchenne musculardystrophy,DMD)家庭来说,真是“喜忧参半”。喜的是,2023年6月22日,美国新的基因替代治疗药物SRP-9001获得美国食品药品监督管理局加速批准上市,成为首个用于治疗DMD患者的一次性基因治疗...
关键词：美国食品药品监督管理局 杜氏肌营养不良症 DUCHENNE DMD基因 基因治疗药物 基因替代 
赛默飞与信念医药在基因治疗行业达成战略合作
《石油化工自动化》2024年第1期71-71,共1页无 
近日,赛默飞世尔科技(以下简称:赛默飞)与信念医药集团(以下简称:信念医药)签署战略合作备忘录。本次战略合作,将依托赛默飞在生命科学及生物制药领域的全球化资源和海外发展经验以及信念医药多层次的管线布局和出色的生产能力,通过在...
关键词：医药集团 生物制药 生命科学 创新研发 赛默 基因治疗药物 生产质量管理规范 商业领域 
FDA将启动罕见病“翘曲速度行动” 加速细胞基因治疗药物上市计划
《首都食品与医药》2024年第2期6-6,共1页无 
“翘曲速度行动(Operation Warp Speed)”在加速新冠肺炎疫苗开发方面发挥了良好的作用,美国食品药品监督管理局(FDA)计划在罕见疾病治疗领域推动一项与此类似的计划。近日,FDA生物制品评估与研究中心(CBER)主任PeterMarks对媒体表示:...
关键词：罕见病 肺炎疫苗 基因治疗药物 翘曲 FDA 
美国FDA批准首款基因疗法药物Elevidys用于治疗儿童杜氏肌营养不良
《广东药科大学学报》2023年第4期105-105,共1页夏训明(编译) 
美国FDA于2023年6月22日批准Elevidys用于4~5岁儿童治疗杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD),适用于确定携带DMD基因突变的患者。这是FDA批准的首种用于治疗DMD的基因治疗药物。Elevidys最常见的毒副作用有呕吐、恶心、急...
关键词：杜氏肌营养不良 血小板减少症 基因疗法 DUCHENNE 急性肝损伤 毒副作用 DMD基因 基因治疗药物 
柠檬酸递送药物的研究进展
《现代药物与临床》2023年第8期2080-2085,共6页贾菲 郭一飞 
海南省重点研发项目(ZDYF2023SHFZ140)。
柠檬酸因价廉易得,具有良好的生物相容性、生物可降解性和多功能性受到了广泛关注,已经发展出了众多的柠檬酸基生物材料,并在药物递送系统取得实际进展。总结了柠檬酸在递送基因治疗药物、蛋白质治疗药物、免疫治疗药物、化学治疗药物...
关键词：柠檬酸 基因治疗药物 蛋白质治疗药物 免疫治疗药物 化学治疗药物 药物递送系统 
美国FDA批准首款基因疗法药物Roctavian用于治疗重型血友病A
《广东药科大学学报》2023年第4期76-76,共1页夏训明(编译) 
美国FDA于2023年6月29日批准拜玛林制药公司(BioMarin Pharmaceutical Inc.)的基因治疗药物Roctavian用于成人治疗重型血友病A。Roctavian是一种基于腺相关病毒载体的基因治疗药物,患者用药前需经过专门检测确定体内无5型腺相关病毒抗...
关键词：基因疗法 制药公司 腺相关病毒 基因治疗药物 患者用药 AAV FDA 
基因治疗药物AAV5-脂蛋白脂酶变异体临床前神经系统安全性评价被引量：1
《中国药物警戒》2023年第1期34-39,共6页李芊芊 夏艳 侯田田 王超 石茜茜 马雪梅 刘子洋 张颖丽 吴小兵 王三龙 刘国庆 耿兴超 
国家重点研发计划(2021YFA1101602)。
目的通过评价AAV5-脂蛋白脂酶变异体(GC304)腺相关病毒注射液对C57BL/6N小鼠中枢神经系统的影响,以确定受试物可能关系到人的安全性问题。方法共使用40只小鼠,雌雄各半,分别单次尾静脉给予溶媒对照、1.0×10^(13)、5×10^(13)、1.5×10^...
关键词：基因治疗 AAV5-脂蛋白脂酶变异体(GC304) 功能观测组合试验方法 LPL 神经毒性 安全性 小鼠 
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