如何看待DMD基因相关治疗  

作　　者：吴士文[1] 

机构地区：[1]解放军总医院第一医学中心神经内科医学部

出　　处：《健康世界》2024年第4期9-10,共2页Health World

基　　金：国家重点研发计划-功能性出生缺陷疾病病因学研究和精准干预及救助体系构建(2022YFC2703600)。

摘　　要：2023年对于杜氏肌营养不良症(Duchenne musculardystrophy,DMD)家庭来说,真是“喜忧参半”。喜的是,2023年6月22日,美国新的基因替代治疗药物SRP-9001获得美国食品药品监督管理局加速批准上市,成为首个用于治疗DMD患者的一次性基因治疗药物。

关 键 词：美国食品药品监督管理局 杜氏肌营养不良症 DUCHENNE DMD基因 基因治疗药物 基因替代 

分 类 号：R74[医药卫生—神经病学与精神病学]