美国FDA批准首款基因疗法药物Elevidys用于治疗儿童杜氏肌营养不良  

作　　者：夏训明(编译) 

机构地区：[1]不详

出　　处：《广东药科大学学报》2023年第4期105-105,共1页Journal of Guangdong Pharmaceutical University

摘　　要：美国FDA于2023年6月22日批准Elevidys用于4~5岁儿童治疗杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD),适用于确定携带DMD基因突变的患者。这是FDA批准的首种用于治疗DMD的基因治疗药物。Elevidys最常见的毒副作用有呕吐、恶心、急性肝损伤、发热、血小板减少症。Elevidys由Sarepta公司(Sarepta Therapeutics,Inc.)研发。FDA在审批时采用了加速审批程序(Accelerated Approval pathway),这意味该产品的疗效仍有待进一步验证。

关 键 词：杜氏肌营养不良 血小板减少症 基因疗法 DUCHENNE 急性肝损伤 毒副作用 DMD基因 基因治疗药物 

分 类 号：R971[医药卫生—药品]